2017-11-16

 

专家指人体基因编辑的治疗有不知晓的风险,不过一旦成功,将有望为治疗不治之症带来突破性进展。

 

美国科学界近日有重大创举,首次进行人体内基因编辑,期望能透过永久改变病患的脱氧核糖核酸(DNA)治疗疾病,倘若成功,将为基因疗法带来重大突破。

 

综合《美联社》、CNN报导,加州桑加莫疗法(Sangamo Therapeutics)公司13日为患有先天新陈代谢异常疾病“黏多醣症二型”的44岁男子马德(Brian Madeux)进行静脉注射,将数十亿矫正基因及一个能精准位置并切断原有DNA的基因编辑工具注入他体内。治疗效果将在一个月后初见端倪,3个月后就有准确结果。

 

科学家此前也曾编辑人体基因,不过是先抽取患者基因,在实验室修改细胞后再植入病人体内,但这些方法仅适用于少数疾病,且疗效并不持久,甚至可能因无法于适当位置嵌入DNA而产生新的问题,如癌症。而最新的疗法则是以精准的方式在体内进行基因修补,如同派遣一名迷你外科医师将新的基因安放在精确的位置。

 

 

桑加莫疗法公司总裁麦克雷(Sandy MacRae)指出,“我们将你的DNA切开并插进基因,再缝起来,它就此成为你DNA的一部分,一生都与你同在”,因此意味着,一旦出现错误,也无法消除编辑的基因。

 

马德做为全球首位进行体内基因编辑治疗的患者,他表示很“震撼”。但也期望此疗法能对自己及他人都有所帮助,“我乐于承担风险”。

 

桑加莫疗法公司副总裁兼首席医疗官康纳(Edward Conner)透露,他们此前曾在老鼠及灵长类动物身上进行实验,而临床试验也经由美国国立卫生研究所审查,研究人员在为马德进行静脉注射后,在医院观察其24小时,直到14日离开医院时皆“看起来很好,到目前为止都没有出现任何问题”。

 SOURCE https://mp.weixin.qq.com/s/bnj4DrE85kv1I_YgongDkQ##

 (图文來自网络,版权属于原創)

 

 

創作者介紹
創作者 如是說 的頭像
如是說

如是說999

如是說 發表在 痞客邦 留言(0) 人氣()